Лекарства.Справочник

Фабхальта®

℞ По рецепту

Fabhalta®

  • C осторожностью применяется при беременности
  • C осторожностью применяется при кормлении грудью
  • Возможно применение при нарушениях функции печени
  • C осторожностью применяется при нарушениях функции почек
  • Противопоказан для детей
  • Возможно применение пожилыми пациентами

Фабхальта® — лекарственный препарат, действующее вещество — иптакопан. Производитель: NOVARTIS PHARMA PRODUCTIONS, GmbH.

Обновлено:

О препарате

Вещество
иптакопан
Форма
капсулы 200 мг
Производитель
NOVARTIS PHARMA PRODUCTIONS, GmbH(Германия)
Код АТХ
L04AJ08
Хранение
от 2 до 30 °С

Показания к применению

В качестве монотерапии для взрослых: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) с гемолитической анемией.

Противопоказания

Повышенная чувствительность к иптакопану; отсутствие вакцинации против Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae, за исключением случаев, когда риск от задержки лечения иптакопаном перевешивает риск развития инфекции, вызванной данными инкапсулированными бактериями; начало терапии у пациентов с неразрешившейся серьезной инфекцией, вызванной инкапсулированными бактериями, в т. ч. Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis или Haemophilus influenzae типа b.

Режим дозирования

Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.

Внутрь.Рекомендуемая доза составляет 200 мг 2 раза/сут.Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — это заболевание, которое требует длительного лечения. Прекращение лечения иптакопаном без клинических показаний не рекомендуется.При переходе с другой медикаментозной терапии ПНГ на лечение иптакопаном следует учитывать интервал дозирования и механизм действия ранее применявшихся лекарственных препаратов.

Побочные действия

  • Инфекции и инвазии:очень часто - инфекция верхних дыхательных путей
  • часто - инфекция мочевыводящих путей, бронхит
  • нечасто - бактериальная пневмония.Со стороны крови и лимфатической системы:часто - тромбоцитопения.Со стороны нервной системы:очень часто - головная боль, головокружение.Со стороны ЖКТ:очень часто - диарея
  • часто - боль в животе, тошнота.Со стороны кожи и подкожных тканей:нечасто - крапивница.Со стороны костно-мышечной системы:часто - артралгия

Фармакологическое действие

Ингибитор проксимальной части каскада комплемента, действие которого направлено на фактор B (FB) с селективным ингибированием альтернативного пути активации комплемента без влияния на лектиновый и классический пути. Ингибирование фактора B подавляет активность С3-конвертазы альтернативного пути и последующее формирование C5-конвертазы.

При пароксизмальной ночной гемоглобинурии внутрисосудистый гемолиз опосредован реакциями мембраноатакующего комплекса (МАК), тогда как внесосудистый гемолиз связан с опсонизацией C3 компонентом.

Иптакопан воздействует на проксимальное звено альтернативного пути каскада комплемента, блокируя как C3-опосредованный внесосудистый гемолиз, так и опосредованный терминальной стадией каскада комплемента внутрисосудистый гемолиз.

Фармакокинетика

При пероральном приеме иптакопана Cmaxв плазме крови достигается примерно через 2 ч. При применении по рекомендованной схеме 200 мг 2 раза/сут равновесное состояние достигается примерно через 5 дней при незначительном накоплении (1.4-кратном). Иптакопан характеризуется зависимым от концентрации связыванием с белками плазмы крови вследствие таргетного связывания с фактором B в системном кровотоке.

В клинически значимых концентрациях в плазме крови связывание иптакопана с белками плазмы крови in vitro составило от 75 до 93%. После применения иптакопана 200 мг 2 раза/сутки кажущийся Vdв равновесном состоянии был равен приблизительно 288 л. Приблизительно 50% дозы метаболизируется путем окисления.

Метаболизм иптакопана включает N- и O-деалкилирование, окисление и дегидрирование, главным образом происходящие с участием изофермента CYP2C8 (98%) и в меньшей степени —изофермента CYP2D6 (2%). Глюкуронизация (UGT1A1, UGT1A3, UGT1A8) является вторичным путем метаболизма. В плазме крови иптакопан являлся основным компонентом, формируя 83% от AUC0-48 ч.

Единственными метаболитами, в незначительном количестве обнаруженными в плазме крови, были два ацилглюкуронида, формирующие 8% и 5% от AUC0-48 ч. Метаболиты иптакопана не считаются фармакологически активными.

В исследовании у человека после однократного приема внутрь [14С]-иптакопана в дозе 100 мг среднее значение общей экскреции радиоактивных веществ (иптакопана и метаболитов) составило 71.5% с калом и 24.8% с мочой, что дает общую среднюю экскрецию > 96% от дозы. В частности, 17.9% дозы выделялось с мочой в виде неизмененного иптакопана, 16.8% - с калом.

T1/2иптакопана в равновесном состоянии составляет приблизительно 25 ч после применения иптакопана в дозе 200 мг 2 раза/сут.

Особые указания

Медицинским работникам следует информировать пациентов с ПНГ о важности соблюдения режима дозирования, чтобы минимизировать риск гемолиза. Для снижения риска инфекций все пациенты должны быть вакцинированы против инкапсулированных бактерий, включая Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae.

Рекомендовано вакцинировать пациентов против Haemophilus influenzae типа b при наличии такой возможности. Вакцинацию следует проводить по меньшей мере за 2 недели до первого приема иптакопана. Если лечение иптакопаном должно быть начато до проведения вакцинации, следует вакцинировать пациента как можно скорее.

В таком случае после проведения вакцинации необходим профилактический курс антибактериальной терапии длительностью до 2 недель. При необходимости пациенты могут быть ревакцинированы в соответствии с локальными рекомендациями по вакцинации. Вакцинация снижает, но не полностью устраняет риск серьезных инфекций.

Серьезная инфекция может быстро стать жизнеугрожающей или привести к летальному исходу, если ее не распознать и не начать лечение на ранней стадии. Пациентов необходимо проинформировать о ранних признаках и симптомах серьезных инфекций, и наблюдать на предмет развития серьезных инфекций. При подозрении на инфекцию пациента необходимо немедленно обследовать и провести необходимое лечение.

Применение иптакопана во время лечения серьезной инфекции может рассматриваться после оценки рисков и пользы. После прекращения терапии иптакопаном необходимо тщательно наблюдать пациента на предмет признаков и симптомов гемолиза в течение по крайней мере 2 недель после применения последней дозы.

К таким признакам относятся: повышение активности ЛДГ сопровождающейся также внезапным снижением концентрации гемоглобина или уменьшением размеров ПНГ-клона, утомляемостью, гемоглобинурией, болью в животе, одышкой, дисфагией, эректильной дисфункцией и большими нежелательными сосудистыми событиями (major adverse vascular events - MAVE), включая тромбоз.

В случае необходимости прекращения лечения иптакопаном следует рассмотреть вопрос об альтернативных вариантах лечения. В случае возникновения гемолиза после прекращения лечения иптакопаном следует рассмотреть вопрос о возобновлении лечения. Максимальная длительность непрерывного применения иптакопана в проведенных клинических исследованиях может составлять вплоть до 4 лет.

Форма выпуска и состав

Капсулытвердые, размером №0, непрозрачные, светло-желтого цвета; на корпусе черными чернилами нанесена маркировка "LNP200", на крышечке - черными чернилами нанесена маркировка "NVR"; содержимое капсулы: порошок от белого или почти белого цвета до светло фиолетово-розового цвета.1 капс.иптакопан (в форме иптакопана гидрохлорида моногидрата)200 мгВспомогательные вещества:оболочка капсулы:желатин, титана диоксид (E171), краситель железа оксид желтый (E172), краситель железа оксид красный (E172);чернила для печати:шеллак (E904), краситель железа оксид черный (E172), пропиленгликоль (E1520), аммиака раствор концентрированный (E527), калия гидроксид (E525).14 шт. - блистеры (4) - пачки картонные.

Беременность и лактация

Данных по применению иптакопана у беременных женщин недостаточно для того, чтобы определить связанные с ним риски тяжелых дефектов развития, спонтанного прерывания беременности и иных неблагоприятных исходов для матери или плода. Отсутствие лечения ПНГ во время беременности сопряжено с рисками для матери и плода.

Применение иптакопана у беременных женщин или женщин, планирующих беременность, может рассматриваться после оценки рисков и пользы. В настоящее время не установлено, проникает ли иптакопан в грудное молоко после приема внутрь. Данные по влиянию иптакопана на получающего грудное вскармливание ребенка или на выработку грудного молока отсутствуют.

Пользу грудного вскармливания для развития и здоровья ребенка следует соотнести с необходимостью приема матерью иптакопана и любыми потенциальными нежелательными явлениями (в т.ч. серьезными инфекциями, вызванными инкапсулированными бактериями) у грудного ребенка, обусловленными применением иптакопана или основным заболеванием матери.

При нарушениях функции печени

Коррекция дозы у пациентов с нарушением функции печени не требуется.

При нарушениях функции почек

Коррекция дозы у пациентов с нарушением функции почек легкой или средней степени не требуется. Данные по применению иптакопана у пациентов с нарушением функции почек тяжелой степени, или находящихся на гемодиализе, отсутствуют. Выведение почками не является основным путем элиминации иптакопана и его метаболитов.

Применение у детей

Безопасность и эффективность применения иптакопана у детей и подростков в возрасте младше 18 лет не установлены. Данные отсутствуют.

Применение у пожилых

Коррекция дозы у пациентов в возрасте 65 лет и старше не требуется.

Упаковка и выпускающий контроль качества

NOVARTIS PHARMACEUTICAL MANUFACTURING, LLC

(Словения)

Лекарственная форма

Препарат отпускается по рецептуФабхальта®Капсулы 200 мг: 56 шт.РУ: ЛП-№(006928)-(РГ-RU)

от 19.09.24- Действующее

Показания по МКБ-10

Коды МКБ-10 для препарата Фабхальта®
КодДиагноз
D59.5Пароксизмальная ночная гемоглобинурия [Маркиафавы-Микели]

Химические данные

Молекулярная формула
C25H30N2O4
Молекулярная масса
422.5 г/моль
CAS номер
1644670-37-0
Название IUPAC
4-[(2S,4S)-4-ethoxy-1-[(5-methoxy-7-methyl-1H-indol-4-yl)methyl]piperidin-2-yl]benzoic acid

Источник: PubChem (CID: 90467622)

Побочные реакции (международные данные)

Наиболее часто сообщаемые нежелательные реакции по данным FDA FAERS

headache
73
fatigue
52
nausea
37
diarrhoea
36
haemoglobin decreased
36
pyrexia
31
drug ineffective
27
breakthrough haemolysis
26
Boxed Warning (FDA): WARNING: SERIOUS INFECTIONS CAUSED BY ENCAPSULATED BACTERIA FABHALTA, a complement inhibitor, increases the risk of serious infections, especially those caused by encapsulated bacteria, such as Strept...
Беременность (FDA): 8.1 Pregnancy Risk Summary Available data from clinical trials with FABHALTA use in pregnant women are insufficient to identify a drug-associated risk of major birth defects, miscarriage, or other adverse maternal or fetal outcomes. There are risks to the mother and fetus associated with untreated P

Источник: OpenFDA FAERS (iptacopan)

Механизм действия

Complement Inhibitors
Complement factor B inhibitorComplement factor B(CFB)
Физиологические эффекты
Decreased Complement Production

Источники: RxNorm/MED-RT (NIH), ChEMBL (CHEMBL4594448)

Клинические исследования

37
Всего
1
Фаза 1
7
Фаза 2
15
Фаза 3
Ключевые исследования
Hematological Response in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treated With Anti-C5 Antibody: an External Control Arm Study for Iptacopan
N/AЗавершеноn=92
Basket Study to Assess Efficacy, Safety and PK of Iptacopan (LNP023) in Autoimmune Benign Hematological Disorders
Фаза 2TERMINATEDn=19
Study of Efficacy and Safety of LNP023 in Primary IgA Nephropathy Patients
Фаза 3Завершеноn=518

Источник: ClinicalTrials.gov (NIH)

ATC-классификация (ВОЗ)

LПротивоопухолевые и иммуномодулирующие
L04IMMUNOSUPPRESSANTS
L04AIMMUNOSUPPRESSANTS
L04AJComplement inhibitors

Источник: WHO ATC / RxNorm (NIH)

Международные данные о применении

Показания (ChEMBL)
Glomerulonephritis, IGAAtypical Hemolytic Uremic SyndromeGlomerulonephritis, MembranoproliferativeHemoglobinuriaGlomerulonephritis, MembranousGlomerulonephritisMacular DegenerationLupus NephritisLiver DiseasesKidney DiseasesHemoglobinuria, Paroxysmal

Данные из международных баз (ChEMBL, MED-RT). Могут отличаться от российских инструкций.

?Частые вопросы о препарате Фабхальта®

Какое действующее вещество в препарате Фабхальта®?
Действующее вещество препарата Фабхальта® — иптакопан.
В какой форме выпускается Фабхальта®?
Фабхальта® выпускается в форме: капсулы 200 мг.

Источники данных

ГРЛС / ВидальРегистрационные данныеPubChem (NIH)OpenFDA (FAERS)DrugBankChEMBL (EMBL-EBI)RxNorm/MED-RT (NIH)ClinicalTrials.govDailyMed (NIH)WHO ATC